{"id":4979,"date":"2025-02-13T01:08:36","date_gmt":"2025-02-13T01:08:36","guid":{"rendered":"https:\/\/airna.docksal.site\/patients-caregivers\/"},"modified":"2026-04-22T20:26:24","modified_gmt":"2026-04-22T20:26:24","slug":"patients-caregivers","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/airna.com\/de\/patients-caregivers\/","title":{"rendered":"Patienten und medizinisches Personal"},"content":{"rendered":"\n
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Eine neue Art Krankheiten zu behandeln<\/h2>\n\n\n\n
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RNA-Editing hat das Potenzial, die Ursachen genetischer Erkrankungen wie Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) zu behandeln.<\/strong><\/h3>\n<\/div>\n\n\n\n
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Jeder Mensch wird mit Varianten des genetischen Materials \u2013 DNA und RNA \u2013 geboren, die als Bauplan f\u00fcr den Aufbau der Proteine dienen, die wiederum die Zellfunktion regeln. Die Gr\u00fcnder unseres Unternehmens erkannten, dass unser K\u00f6rper \u00fcber ein nat\u00fcrliches System verf\u00fcgt, um \u00c4nderungen an unserer RNA vorzunehmen. Durch die Nutzung dieses Systems wollen wir sch\u00e4dliche genetische Varianten, die zu fehlenden oder fehlerhaften Proteinen und somit zu schweren Krankheiten wie Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) f\u00fchren, umkehren.<\/p>\n\n\n\n

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RNA besteht aus einer Sequenz molekularer Untereinheiten, die h\u00e4ufig mit Buchstaben in einem Code verglichen werden und die bestimmen, wie Proteine aufgebaut sind und funktionieren. Das nat\u00fcrliche RNA-Editingsystem des K\u00f6rpers nutzt ein spezialisiertes Protein namens ADAR, um pr\u00e4zise Ver\u00e4nderungen an der RNA vorzunehmen; dabei wird einer der Buchstaben ausgetauscht \u2013 ein Adenosin (A) wird auf einen neuen Buchstaben namens Inosin (I) umgestellt, der von der genetischen Maschinerie des K\u00f6rpers als Guanosin (G) gelesen wird. Wir entwickeln eine in der Erprobung befindliche Therapie, die ADAR anleiten soll, pr\u00e4zises Editing an der richtigen Stelle vorzunehmen. Diese kleinen \u00c4nderungen an der RNA k\u00f6nnen zu wichtigen Verbesserungen in der Funktionsweise von Proteinen f\u00fchren.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n\n<\/div>\n\n\t<\/div>\n<\/div><\/div>\n\n

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Nutzung eines nat\u00fcrlichen humanen Prozesses f\u00fcr AATD<\/h2>\n\n\n\n
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AATD und pr\u00e4zises RNA-Editing<\/strong><\/h3>\n<\/div>\n<\/div>\n\n<\/div>\n\n\t<\/div>\n\n\n\n
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Menschen mit AATD weisen spezifische Varianten in ihrer DNA und RNA auf, die letztendlich die Produktion des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin (AAT)-Proteins verhindern. AATD wird vererbt und kann zu schweren Lungen- und Lebererkrankungen f\u00fchren, f\u00fcr die derzeit keine ausreichenden Behandlungsoptionen vorliegen. <\/p>\n\n\n\n

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Das pr\u00e4zise RNA-Editing von AIRNA hat das Potenzial, die am weitesten verbreitete AATD-verursachende genetische Variante (G-zu-A) auf RNA-Ebene nat\u00fcrlich zu reparieren, wobei die DNA unber\u00fchrt bleibt, jedoch sichergestellt wird, dass das resultierende Protein ordnungsgem\u00e4\u00df funktioniert. Dieser Ansatz vermeidet dauerhafte Risiken. <\/p>\n\n\n\n

AIR-001 wurde mit dem Ziel entwickelt, eine funktionelle Heilung zu erm\u00f6glichen, insbesonders mit einem Verabreichungsprofil, das sowohl von Patienten als auch von \u00c4rzten bevorzugt wird. In pr\u00e4klinischen Studien repariert AIR-001 die RNA zuverl\u00e4ssig und sorgt so f\u00fcr eine hohe Produktion des AAT-Proteins; die Verabreichung erfolgt sicher und bequem subkutan und erfordert nur wenige Dosierungen. <\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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Aktuelle Informationen zu klinischen Studien<\/h4>\n\n\n\n
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Wir untersuchen AIR-001 im Rahmen von RepAIR1,der globalen klinischen Phase-1-Studie. RepAIR1 ist eine offene, integrierte Studie zur Dosiseskalation und zur Mehrfachdosierung bei Erwachsenen mit AATM, die den PiZZ-Genotyp aufweisen. Die Studie dient der Bewertung der Sicherheit sowie der pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Reaktion auf AIR-001, gemessen anhand der Ver\u00e4nderungen des Gesamt-AAT, des funktionellen AAT, des Z-AAT und des M-AAT. <\/p>\n\n\n\n

Besuchen Sie ClinicalTrials.gov<\/a>, um mehr \u00fcber RepAIR1 zu erfahren, oder senden Sie eine E-Mail an patients@airna.com<\/a>, um sich f\u00fcr Updates zu klinischen Studien anzumelden.<\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

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Weitere Informationen zu AATD<\/h4>\n\n\n\n
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Weitere Informationen zum Leben mit AATD finden Sie in den folgenden Ressourcen:<\/p>\n\n\n\n

Alpha-1 Europa Allianz<\/a>Alpha-1 Stiftung<\/a>AlphaNet<\/a>American Lung Association<\/a>COPD-Stiftung<\/a>Alpha-1 aufdecken<\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Menschen mit AATD weisen spezifische Varianten in ihrer DNA und RNA auf, die letztendlich die Produktion des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin (AAT)-Proteins verhindern. AATD wird vererbt und kann zu schweren Lungen- und Lebererkrankungen f\u00fchren, f\u00fcr die derzeit keine ausreichenden Behandlungsoptionen vorliegen. 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