{"id":5128,"date":"2025-05-13T11:00:22","date_gmt":"2025-05-13T11:00:22","guid":{"rendered":"https:\/\/airna.docksal.site\/news\/airna-praesentiert-bei-28-jahrestagung-der-asgct-daten-die-den-ansatz-des-rna-editing-fuer-alpha-1-antitrypsin-defizienz-aatd-stuetzen\/"},"modified":"2025-09-04T20:06:23","modified_gmt":"2025-09-04T20:06:23","slug":"airna-presents-data-supporting-rna-editing-approach-for-alpha-1-antitrypsin-deficiency-aatd-at-28th-asgct-annual-meeting","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/airna.com\/de\/news\/airna-presents-data-supporting-rna-editing-approach-for-alpha-1-antitrypsin-deficiency-aatd-at-28th-asgct-annual-meeting\/","title":{"rendered":"AIRNA pr\u00e4sentiert bei 28. Jahrestagung der ASGCT Daten, die den Ansatz des RNA-Editing f\u00fcr Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) st\u00fctzen"},"content":{"rendered":"\n<p><em>Die rAIR-100-Familie der RNA-Editing-Forschungskandidaten zeigte &gt;50 % RNA-Editing und stellt bei subkutaner GalNAc-Verabreichung die Wildtyp-AAT (M-AAT)-Proteinspiegel \u00fcber 30 \u03bcM wieder her<\/em><\/p>\n\n<p><em>Die firmeneigene Chemie der RESTORE+-Plattform und die verbesserte GalNAc-Verabreichung verbessern die<\/em> in vivo <em>RNA-Editingspotenz, Best\u00e4ndigkeit und Sicherheit<\/em><\/p>\n\n<p><em>Es wird erwartet, dass AIRNA in der zweiten Jahresh\u00e4lfte 2025 einen Antrag f\u00fcr eine klinischen Studie f\u00fcr einen optimierten Produktkandidaten (AIR-001) mit einem potenziellen Best-in-Class-Profil f\u00fcr AATD stellen wird.<\/em><\/p>\n\n<p><strong><em>Cambridge, Massachusetts, USA und T\u00fcbingen, Deutschland, 13<\/em><\/strong>. <strong>Mai 2025 \u2013 <\/strong>AIRNA, ein Biotech-Unternehmen, das bahnbrechende RNA-Editing- Therapeutika f\u00fcr ein Verbesserung der Lebensqualit\u00e4t von Patienten mit seltenen und h\u00e4ufigen Erkrankungen entwickelt, gab heute pr\u00e4klinische Proof-of-Concept-Daten bekannt, die seine erstklassige RNA-Editing-Strategie f\u00fcr Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) unterst\u00fctzen. Diese Daten werden am 14. Mai von 17.30 Uhr bis 19.00 Uhr CT im Rahmen einer Postersession (Nr. 1106) auf der 28. Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) in New Orleans vorgestellt.<\/p>\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>\u201eDie RESTORE+ Plattform von AIRNA wurde entwickelt, um schnell wirksame, praktische und sichere RNA-Editing-Therapeutika f\u00fcr sowohl seltene als auch h\u00e4ufige Krankheiten zu entwickeln\u201c, sagte Dr. Sriram Sathy, Chief Scientific Officer von AIRNA. \u201eDiese Daten verweisen auf das Potenzial, Patienten, die an AATD leiden, ein erstklassiges Therapeutikum mit hochwirksamer und best\u00e4ndiger Wildtyp-M-AAT-Proteinproduktion, einem gut vertr\u00e4glichen Sicherheitsprofil und subkutaner Dosierung zu bieten.\u201c<\/p>\n<\/blockquote>\n\n<p>AATD is an inherited condition leading to lung and liver disease that is caused by insufficient levels of functional alpha-1 antitrypsin (AAT) protein due to mutations in the <em>SERPINA1<\/em> gene. Der f\u00fchrende RNA-Editing-Kandidat von AIRNA zielt darauf ab, die h\u00e4ufigste und sch\u00e4dlichste zugrunde liegende genetische Mutation (PiZ) pr\u00e4zise und hochwirksam zu reparieren, um die Produktion der funktionellen Wildtyp-Version des AAT- Proteins, das als M-AAT bezeichnet wird, wiederherzustellen.<br\/><br\/><\/p>\n\n<p>In einer Posterpr\u00e4sentation mit dem Titel \u201eOptimized RESTORE+ oligonucleotides for an efficacious and safe RNA base editing treatment for alpha-1 antitrypsin deficiency\u201c zeigten die rAIR-100-Forschungskandidaten von AIRNA bei prim\u00e4ren Maushepatozyten <em>in vitro<\/em> ein mehr als 90 %-iges Editing und ein mehr als 50 % -iges Editing <em>in vivo<\/em> in einem Mausmodell von AATD mit subkutaner GalNAc-Verabreichung. rAIR-100 stellte Wildtyp-M-AAT-Proteinspiegel \u00fcber 30 \u03bcM wieder her<br\/>und verbesserte wichtige Marker f\u00fcr die Lungen- und Lebergesundheit und erh\u00f6hte die Hemmung der neutrophilen Elastase um mehr als das 17-Fache und reduzierte gro\u00dfe Leberaggregate um das 9-Fache. Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit bei nichtmenschlichen Primaten (NHP) zeigten eine verl\u00e4ngerte Leberexposition im Vergleich zu M\u00e4usen ohne beobachtbare Toxizit\u00e4t. AIRNAs f\u00fchrender RNA-Editing Produktkandidat, AIR-001, wurde weiter hinsichtlich Potenz und Best\u00e4ndigkeit optimiert, und AIRNA geht davon aus, in der zweiten Jahresh\u00e4lfte 2025 einen Antrag f\u00fcr eine klinische Studie einzureichen.<\/p>\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>\u201eDie RESTORE+-Plattform von AIRNA bindet effektiv die k\u00f6rpereigenen Isoformen des RNA-Editing-Enzyms ADAR ein und verbessert das<br\/><em>In-vivo<\/em>-Editing signifikant\u201c, so Dr. Thorsten Stafforst, Mitbegr\u00fcnder von AIRNA und Professor an der Universit\u00e4t T\u00fcbingen. \u201e \u201eNur 6 Jahre nach unserer ersten Ver\u00f6ffentlichung des Einsatzes von gentechnisch ver\u00e4nderten Antisense-Oligonukleotiden zum pr\u00e4zisen RNA-Editing zeigt die RESTORE+-Plattform von AIRNA ein einzigartiges Potenzial hinsichtlich der Reparatur von krankheitsf\u00f6rdernden Mutationen, wie z. B. Mutationen, die AATD verursachen, sowie hinsichtlich der Einf\u00fchrung vorteilhafter Formen von RNA-Editing zur Verbesserung der Gesundheit \u00fcber breite Populationen hinweg.\u201c <\/p>\n<\/blockquote>\n\n<p><strong>\u00dcber AIRNA<\/strong><\/p>\n\n<p>AIRNA macht sich Fortschritte in der Genetik zunutze, um transformative RNA-modifizierende Medikamente zu entwickeln, die die menschliche Gesundheit verbessern, sowohl f\u00fcr seltene also auch f\u00fcr breite Populationen. RNA-Editing bietet die Pr\u00e4zision genmedizinischer Ans\u00e4tze bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung der Behandlungsfreundlichkeit, Flexibilit\u00e4t und Reversibilit\u00e4t. Unsere firmeneigene Plattform basiert auf bahnbrechenden Forschungsergebnissen von Pionieren in diesem Bereich und den Mitbegr\u00fcndern des Unternehmens Thorsten Stafforst (Universit\u00e4t T\u00fcbingen) und Jin Billy Li (Stanford University) und erm\u00f6glicht optimale Potenz, Sicherheit und Verabreichung.<\/p>\n\n<p>AIRNA is advancing a robust pipeline of therapeutic candidates that are designed to provide functional cures for severe or chronic diseases by repairing harmful genetic variants or introducing beneficial variants that promote optimal health. AIRNA\u2019s lead program has the potential to be a best-in-class therapeutic for alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD). AIRNA has\u00a0headquarters in Cambridge, MA,\u00a0with research operations in T\u00fcbingen, Germany. Learn more at\u00a0<a href=\"https:\/\/airna.com\/de\/\">https:\/\/airna.com\/<\/a>.\u00a0<\/p>\n\n<p><\/p>\n\n<p><strong>Medien:<\/strong><br\/>Julie Perlin<br\/>Ten Bridge Communications<br\/><a href=\"mailto:jperlin@tenbridgecommunications.com\">jperlin@tenbridgecommunications.com<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Die rAIR-100-Familie der RNA-Editing-Forschungskandidaten zeigte &gt;50 % RNA-Editing und stellt bei subkutaner GalNAc-Verabreichung die Wildtyp-AAT (M-AAT)-Proteinspiegel \u00fcber 30 \u03bcM wieder her Die firmeneigene Chemie der RESTORE+-Plattform und die verbesserte GalNAc-Verabreichung verbessern die in vivo RNA-Editingspotenz, Best\u00e4ndigkeit und Sicherheit Es wird erwartet, dass AIRNA in der zweiten Jahresh\u00e4lfte 2025 einen Antrag f\u00fcr eine klinischen Studie f\u00fcr [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":5,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[59],"tags":[],"class_list":["post-5128","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-pressemitteilungen"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.2 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>AIRNA pr\u00e4sentiert bei 28. 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