{"id":5136,"date":"2023-09-19T11:29:28","date_gmt":"2023-09-19T11:29:28","guid":{"rendered":"https:\/\/airna.docksal.site\/news\/airna-startet-die-entwicklung-einer-neuen-klasse-von-rna-editing-therapeutika-fuer-seltene-und-haeufige-krankheiten\/"},"modified":"2025-09-04T21:20:30","modified_gmt":"2025-09-04T21:20:30","slug":"airna-launches-to-develop-new-class-of-rna-editing-therapeutics-for-rare-and-common-diseases","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/airna.com\/de\/news\/airna-launches-to-develop-new-class-of-rna-editing-therapeutics-for-rare-and-common-diseases\/","title":{"rendered":"AIRNA startet die Entwicklung einer neuen Klasse von RNA-Editing-Therapeutika f\u00fcr seltene und h\u00e4ufige Krankheiten"},"content":{"rendered":"\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Weiterentwicklung der RESTORE+\u2122 RNA-Editing-Plattform der n\u00e4chsten Generation auf der Grundlage der bahnbrechenden Forschung der Gr\u00fcnder Thorsten Stafforst und Jin Billy Li<\/li>\n\n\n\n<li>Anf\u00e4ngliche Finanzierung in H\u00f6he von 30 Millionen Dollar unter der Leitung von ARCH Venture Partners<\/li>\n\n\n\n<li>Gef\u00fchrt von einem erfahrenen Team, zu dem President and CEO Kris Elverum, CSO Sriram Sathyanarayanan und Board Chair Rodger Novak geh\u00f6ren<\/li>\n<\/ul>\n\n<p><strong><em>Cambridge, Massachusetts, USA, und T\u00fcbingen, Deutschland, 19. September 2023 <\/em><\/strong>\u2013 AIRNA, ein Biotech-Unternehmen, das Pionierarbeit im Bereich RNA-Editing-Therapeutika leistet, um die Gesundheit von Patienten mit seltenen und h\u00e4ufigen Erkrankungen wiederherzustellen, trat heute mit einer anf\u00e4nglichen Finanzierung von 30 Millionen US-Dollar unter der Leitung von ARCH Venture Partners aus dem sogenannten \u201aStealth-Mode\u2018 ins Licht der \u00d6ffentlichkeit. Die Finanzierung erm\u00f6glicht es dem erfahrenen Team von AIRNA, eine Pipeline von RNA-Editing-Therapeutika voranzutreiben, die auf der leistungsstarken und flexiblen RNA-Editing-Plattform RESTORE+\u2122 basieren.<\/p>\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>\u201eRNA-Editing ist in der Lage, die n\u00e4chste Generation von RNA-Therapeutika anzuf\u00fchren, indem Krankheiten, die mit anderen Ans\u00e4tzen nicht zug\u00e4nglich sind, nun mit einem Medikament behandelt werden, das gro\u00dfe Patientengruppen bedienen kann\u201c, sagte Kris Elverum, President and CEO von AIRNA. \u201eWir haben das Privileg, als Gr\u00fcnder von AIRNA mit den Pionieren im RNA-Editing-Sektor zusammenzuarbeiten, um unsere RESTORE+TM-Technologieplattform voranzutreiben und erstklassige Therapeutika zu entwickeln.\u201c<\/p>\n<\/blockquote>\n\n<p>Die Mitbegr\u00fcnder von AIRNA, Thorsten Stafforst, Jin Billy Li, Paul Vogel und Tobias Merkle, waren die ersten, die Peer-Review-Arbeiten ver\u00f6ffentlichten, die ADAR-vermitteltes RNA-Editing und den Einsatz von Oligonukleotiden zur Rekrutierung endogener ADAR f\u00fcr gezieltes RNA-Editing vorzeigten. Die RESTORE+\u2122-Plattform von AIRNA ist eine systematische Weiterentwicklung dieser bahnbrechenden Forschung, die eine Pipeline erstklassiger Produkte hervorbringt, indem die Sequenz, die Chemie und die Verabreichung jedes Therapeutikums f\u00fcr pr\u00e4zises, effizientes und sicheres RNA-Editing optimiert werden.<\/p>\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>\u201eDas pr\u00e4zise Editing von RNA begann vor \u00fcber einem Jahrzehnt als Idee in meinem Labor\u201c, so Thorsten Stafforst, Mitbegr\u00fcnder von AIRNA und Professor an der Universit\u00e4t T\u00fcbingen. \u201eNachdem ich mehrere technologische Verbesserungen vorgenommen habe, freue ich mich, dass AIRNA RNA-Editing-Therapeutika in pr\u00e4zise Medikamente verwandelt, die echte Auswirkungen auf das Leben von Patienten haben k\u00f6nnten.\u201c<\/p>\n<\/blockquote>\n\n<p>RNA-Editing ist eine disruptive therapeutische Form mit dem einzigartigen Potenzial, das volle Potenzial von genetisch definierten Medikamenten f\u00fcr seltene und h\u00e4ufige Krankheiten freizusetzen. Das ADAR-gerichtete RNA-Editing liefert ein sicheres Oligonukleotid, das so programmiert ist, dass es ein endogenes zellul\u00e4res Enzym, ADAR, rekrutiert, um eine pr\u00e4zise Modifikation der RNA eines Patienten einzuf\u00fchren, was zu Ver\u00e4nderungen der codierten therapeutischen Proteine f\u00fchrt.<\/p>\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>\u201eAIRNA verf\u00fcgt \u00fcber eine einzigartige leistungsstarke Technologie, mit der die therapeutischen Eigenschaften von RNA-Editing-Medikamenten maximiert werden k\u00f6nnen. So verwirklichen wir die Vision, die Gesundheit von Patienten wiederherzustellen\u201c, so Rodger Novak, Board Chair von AIRNA. \u201eWir sind jetzt in der Lage, die genetischen Anweisungen der RNA pr\u00e4zise umzuschreiben, was uns die M\u00f6glichkeit gibt, eine Vielzahl neuer Ziele und Krankheiten anzugehen.<\/p>\n<\/blockquote>\n\n<p>Im ersten Schritt f\u00f6rdert AIRNA die Entwicklung eines branchenf\u00fchrenden Produktkandidaten zur Behandlung der vererbten genetischen Erkrankung Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD). AIRNA verfolgt mit RESTORE+ auch aktiv eine Pipeline von propriet\u00e4ren Programmen, um mehrere pr\u00e4valente Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu behandeln.<\/p>\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>\u201eDie Art und Weise, wie AIRNAs neuartiger und spezifischer Ansatz ein breites Spektrum an therapeutischen Wirkungen erzielt, zeigt die anhaltende Kraft von tiefgreifenden wissenschaftlichen Erkenntnissen\u201c, sagte Keith Crandell, Co-Founder and Managing Director bei ARCH Venture Partners. Sean Kendall, Partner, Europa, bei ARCH Venture Partners, f\u00fcgte hinzu: \u201eDie Pr\u00e4zision und Flexibilit\u00e4t der AIRNA-Plattform zeigt, was erreicht werden kann, wenn Spitzenteams \u00fcber Kontinente hinweg zusammenarbeiten.\u201c<\/p>\n<\/blockquote>\n\n<p>\u00a0<\/p>\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">F\u00fchrungskraft und Gr\u00fcnder von AIRNA<\/h3>\n\n<p><strong>Kris Elverum, President und Chief Executive Officer<\/strong>, <strong>AIRNA<\/strong>, war zuvor CEO von Diagon Therapeutics und hatte verschiedene F\u00fchrungspositionen bei Rubius Therapeutics, Turnstone Biologics und SQZ Biotech inne.<\/p>\n\n<p><strong>Dr. Sriram Sathyanarayanan, PhD, Chief Scientific Officer, AIRNA, <\/strong>war zuvor CSO bei Codiak BioSciences und hatte F\u00fchrungspositionen bei Jounce und Merck inne.<\/p>\n\n<p><strong>Dr. Rodger Novak, MD, Board Chair, AIRNA, <\/strong>war Mitbegr\u00fcnder und ehemaliger Chairman und CEO von CRISPR Therapeutics und ist Mitglied mehrerer Aufsichtsr\u00e4te von Biotech-Unternehmen.<\/p>\n\n<p><strong>Dr. Paul Vogel, PhD, Founder and Vice President, AIRNA,<\/strong> verf\u00fcgt \u00fcber mehr als 10 Jahre Erfahrung im zielgerichteten RNA-Editing und hat in den Laboren unserer wissenschaftlichen Gr\u00fcnder studiert.<\/p>\n\n<p><strong>Dr. Tobias Merkle, PhD, Founder, Senior Director, Plattform<\/strong> <strong>bei AIRNA<\/strong>, verf\u00fcgt \u00fcber 9 Jahre Erfahrung in der RNA-Editing-Forschung und war zuvor Senior Research Scientist bei Roche.<\/p>\n\n<p><strong>Dr. Thorsten Stafforst, PhD, Founder, Professor an der Universit\u00e4t T\u00fcbingen,<\/strong> leistet seit 2011 Pionierarbeit im Bereich ADAR-vermitteltes RNA-Basis-Editing und war der erste, der auf diesem Gebiet eine Peer-Review-Ver\u00f6ffentlichung publiziert hat. Er hat mehr als 40 Peer-Review-Publikationen mitverfasst.<\/p>\n\n<p><strong>Dr. Jin Billy Li<\/strong>, <strong>PhD, Founder, Associate Professor an der Stanford University<\/strong>, forscht seit 2006 am ADAR-vermittelten RNA-Editing und sein Labor hat bedeutende Beitr\u00e4ge zur ADAR-bezogenen Biologie und Technik geleistet. Er hat 83 Peer-Review-Publikationen mitverfasst.<\/p>\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00dcber ARCH Venture Partners<\/h3>\n\n<p>ARCH Venture Partners gr\u00fcndet und investiert in bahnbrechende biowissenschaftliche und technologische Unternehmen. Das Unternehmen ist ein anerkannter Marktf\u00fchrer im Bereich der Kommerzialisierung von Technologien, die in akademischen Einrichtungen, Forschungsgruppen von Unternehmen und nationalen Labors entwickelt wurden. ARCH investiert in erster Linie in Unternehmen, die es gemeinsam mit f\u00fchrenden Wissenschaftlern und Unternehmern gr\u00fcndet, um Innovationen in den Bereichen Biowissenschaften und Naturwissenschaften auf den Markt zu bringen. Weitere Informationen erhalten Sie unter <a href=\"http:\/\/www.archventure.com\/\">www.archventure.com<\/a>.<\/p>\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00dcber AIRNA<\/h3>\n\n<p>AIRNA leistet Pionierarbeit bei der Entdeckung und Entwicklung von RNA-Editing-Therapeutika, um genetisch definierte Medikamente f\u00fcr Patienten mit seltenen und h\u00e4ufigen Krankheiten zu bieten. RNA-Editing ist in der Lage, die n\u00e4chste Generation von RNA-Therapeutika anzuf\u00fchren, indem Krankheiten, die mit anderen Ans\u00e4tzen nicht zug\u00e4nglich sind, mit einem Medikament behandelt werden, das bequem neu dosiert und hergestellt werden kann. Die Gr\u00fcnder von AIRNA, Thorsten Stafforst (Universit\u00e4t T\u00fcbingen) und Jin Billy Li (Stanford University), entwickelten als Erste einen therapeutischen Ansatz f\u00fcr ein pr\u00e4zises RNA-Editing. AIRNA hat diese bahnbrechende Forschung weiterentwickelt und die RESTORE+TM RNA-Editing-Plattform zur Wiederherstellung der Gesundheit von Patienten etabliert.<\/p>\n\n<p>AIRNA entwickelt sein erstes therapeutisches Programm, einen branchenf\u00fchrenden Produktkandidaten zur Behandlung der vererbten genetischen Erkrankung Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) sowie eine Pipeline therapeutischer Kandidaten zur Behandlung mehrerer Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf. Die anf\u00e4ngliche Finanzierung des Unternehmens wurde von ARCH Venture Partners mit Beteiligung von ND Capital, Fast Track Initiative (FTI), Novalis und Codon Capital geleitet. AIRNA hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, mit Forschungsbetrieben in T\u00fcbingen, Deutschland. Weitere Informationen finden Sie unter <a href=\"https:\/\/airna.com\/de\/\">www.airna.com<\/a>.<\/p>\n\n<p><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Weiterentwicklung der RESTORE+\u2122 RNA-Editing-Plattform der n\u00e4chsten Generation auf der Grundlage der bahnbrechenden Forschung der Gr\u00fcnder Thorsten Stafforst und Jin Billy Li<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[59],"tags":[],"class_list":["post-5136","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-pressemitteilungen"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.2 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>AIRNA startet die Entwicklung einer neuen Klasse von RNA-Editing-Therapeutika f\u00fcr seltene und h\u00e4ufige Krankheiten &#8212; Airna<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Weiterentwicklung der RESTORE+\u2122 RNA-Editing-Plattform der n\u00e4chsten Generation auf der Grundlage der bahnbrechenden Forschung der Gr\u00fcnder Thorsten Stafforst und Jin Billy Li\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/airna.com\/de\/news\/airna-launches-to-develop-new-class-of-rna-editing-therapeutics-for-rare-and-common-diseases\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"de_DE\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"AIRNA startet die Entwicklung einer neuen Klasse von RNA-Editing-Therapeutika f\u00fcr seltene und h\u00e4ufige Krankheiten &#8212; 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