AIRNA stellt auf der ASGCT-Jahrestagung neue präklinische Daten zur therapeutischen RNA-Editing-Pipeline vor

• In-vivo-Daten unterstützen ein potenzielles Best-in-Class-Profil für AIR-001, das derzeit in einer klinischen Phase-I-Studie zu Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) untersucht wird
• Daten aus dem kardiometabolischen Portfolio zeigen das Potenzial des AIRNA-Ansatzes zur Einführung vorteilhafter Varianten

CAMBRIDGE, Mass., 28. April 2026 – AIRNA, ein Biotech-Unternehmen, das Pionierarbeit bei RNA-Editing-Therapeutika leistet, die die Lebenssituation von Patienten sowohl mit seltenen als auch häufigen Erkrankungen verbessern sollen, wird auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) neue präklinische Daten aus der Pipeline von RNA-Editing-Therapeutika des Unternehmens, einschließlich des Leitkandidaten AIR-001 und des kardiometabolischen Portfolios des Unternehmens, präsentieren.

In einem Vortrag wird AIRNA die ersten in-vivo-Daten zu AIR-001, dem führenden therapeutischen RNA-Editing-Kandidaten von AIRNA für Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD), präsentieren. AIR-001 ist ein subkutan verabreichtes GalNAc-Oligonukleotid, das dafür konzipiert ist, die häufigste krankheitsverursachende Mutation des AATD (PiZ) auf RNA-Ebene zu korrigieren, indem es endogene ADAR-Enzyme rekrutiert, um die SERPINA1-mRNA präzise zu editieren. AIR-001 wird derzeit in der klinischen Phase-I-Studie RepAIR1 (NCT07431112)getestet.

Darüber hinaus wird das Unternehmen in einer Posterpräsentation bei ASGCT präklinische Machbarkeitsstudien vorstellen, in denen RNA-Editierung genutzt wird, um natürlich vorkommende Schutzvarianten in die Transkripte von zwei Genen einzuführen, die an kardiovaskulären Erkrankungen beteiligt sind: dem Low-Density-Lipoprotein-Rezeptor (LDLR) und Apolipoprotein B (APOB). Diese Erkenntnisse unterstreichen die Breite der RNA-Editing-Plattform von AIRNA, die das Potenzial hat, auf RNA-Ebene präzise positive Veränderungen einzuleiten.

Näheres über die Präsentationen:

• Vortragstitel: „AIR-001: A highly potent and precise GalNAc-conjugated RNA base editing treatment for alpha-1 antitrypsin deficiency“
• Abstract-Nummer: 77
• Sitzung: Translational Gene Therapy and Editing in Storage Disorders
• Datum/Uhrzeit: Dienstag, 12. Mai, 11:15–11:30 Uhr ET
• Ort: MCEC Raum 258ABC

• Titel der Posterpräsentation: „RNA Editing: A Modality for Precise Introduction of Gain-of-Function Variants Identified by Human Genetics“
• Abstract-Nummer: 1426
• Sitzung: Posterempfang
• Datum/Uhrzeit: Dienstag, 12. Mai, 17:00–18:30 Uhr
• Ort: MCEC-Ausstellungs- und Posterhalle B2-C, Ausstellungsebene

Über AIR-001

AIR-001 ist der führende therapeutische RNA-Editing-Kandidat von AIRNA für die Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD), einer genetisch bedingten Erkrankung, die meist durch die PiZ-Mutation im SERPINA1-Gen verursacht wird. AIR-001 soll die zugrundeliegende Ursache der Erkrankung beheben und die Produktion des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin-Proteins wiederherstellen, mit dem Ziel, sowohl die Lungen- als auch die Lebermanifestationen des AATM zu behandeln. AIR-001 wird durch subkutane Injektion verabreicht und ist für eine unkomplizierte, wiederholte Verabreichung geeignet. AIR-001 hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten zur Behandlung der Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz erhalten und wird derzeit in der klinischen Phase-I-Studie RepAIR1 (NCT07431112) getestet.

Über AIRNA

AIRNA ist ein Unternehmen für Arzneimittel in der Phase der klinischen Prüfung, das RNA-Editierungsmedikamente entwickelt, die darauf abzielen, krankheitsverursachende genetische Mutationen zu reparieren und vorteilhafte Mutationen herbeizuführen, die die menschliche Gesundheit fördern. Die firmeneigene Plattform basiert auf Forschungsarbeiten der Pioniere der RNA-Editierung und Mitbegründer Thorsten Stafforst (Universität Tübingen) und Jin Billy Li (Stanford University). AIRNA arbeitet an einer Reihe von RNA-Editierungstherapeutika, allen voran ein Produktkandidat für den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM). AIRNA hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, und unterhält eine Forschungsniederlassung in Tübingen, Deutschland. Weitere Informationen erhalten Sie unter https://airna.com/.

Medien:

Michael Galfetti
Ten Bridge Communications
tbcAIRNA@tenbridgecommunications.com