Jeder Mensch wird mit Varianten des genetischen Materials – DNA und RNA – geboren, die als Bauplan für den Aufbau der Proteine dienen, die wiederum die Zellfunktion regeln. Die Gründer unseres Unternehmens erkannten, dass unser Körper über ein natürliches System verfügt, um Änderungen an unserer RNA vorzunehmen. Durch die Nutzung dieses Systems wollen wir schädliche genetische Varianten, die zu fehlenden oder fehlerhaften Proteinen und somit zu schweren Krankheiten wie Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) führen, umkehren.

RNA besteht aus einer Sequenz molekularer Untereinheiten, die häufig mit Buchstaben in einem Code verglichen werden und die bestimmen, wie Proteine aufgebaut sind und funktionieren. Das natürliche RNA-Editingsystem des Körpers nutzt ein spezialisiertes Protein namens ADAR, um präzise Veränderungen an der RNA vorzunehmen; dabei wird einer der Buchstaben ausgetauscht – ein Adenosin (A) wird auf einen neuen Buchstaben namens Inosin (I) umgestellt, der von der genetischen Maschinerie des Körpers als Guanosin (G) gelesen wird. Wir entwickeln eine in der Erprobung befindliche Therapie, die ADAR anleiten soll, präzises Editing an der richtigen Stelle vorzunehmen. Diese kleinen Änderungen an der RNA können zu wichtigen Verbesserungen in der Funktionsweise von Proteinen führen.