Gesundheitswandel durch präzises RNA-Editing
Wir wollen das volle Potenzial des RNA-Editing ausschöpfen um die Gesundheit der Menschen zu verbessern.
Dank der Fortschritte in der Genomik konnten schädliche genetische Varianten identifiziert werden, die das Krankheitsrisiko einer Person erhöhen, sowie nützliche Varianten, die zu gesünderen Ergebnissen führen, z. B. zur Vermeidung von erhöhtem Cholesterinspiegel.
Der RNA-Editing-Ansatz von AIRNA hat ein einzigartiges Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten, die entweder schädliche Varianten reparieren oder nützliche Varianten einführen, um die Gesundheit breiter Bevölkerungsgruppen zu verbessern. Unsere Therapeutika sind so konzipiert, dass sie durch eine praktische und sichere Dosierung verabreicht und bei Bedarf abgesetzt werden können.
Seltene genetische Erkrankungen
Häufige Erkrankungen
EIN PRÄZISIONSANSATZ FÜR AATD
Unsere Therapeutika sollen Patienten erstklassige Lösungen bieten.
Alpha-1-Antitrypsin-Defizit (AATD) ist eine vererbte Krankheit, die durch unzureichende Mengen des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin-Proteins (AAT) aufgrund einer seltenen, schädlichen genetischen Variante verursacht wird. Dieses Defizit kann zu schweren Lungen- und Lebererkrankungen führen, für die keine ausreichenden Behandlungsoptionen vorliegen.
AATD eignet sich besonders gut für das RNA-Editing. Mit unserem führenden Programm soll eine funktionelle Heilung für Patienten erreicht werden, indem die der Erkrankung zugrunde liegende krankheitsfördernde genetische Variante repariert wird. Unser Therapeutikum soll diese Veränderung präzise umkehren und die funktionelle AAT-Proteinproduktion wiederherstellen.
Pipeline
Unsere breit angelegte Pipeline zielt darauf ab, krankheitsverursachende genetische Varianten zu reparieren oder eine bessere Gesundheit durch die Einführung vorteilhafter RNA-Formen zu ermöglichen.
Erfahren Sie, wie kleine Veränderungen der RNA große Auswirkungen auf die Krankheitsbehandlung haben könnten