AIRNA gibt bekannt, dass der erste Patient im Rahmen der Phase-1-Studie mit AIR-001 behandelt wurde. AIR-001 ist eine potenziell bahnbrechende RNA-Editierungs-Therapie für den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM)

• Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA erteilt AIR-001 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von AATM
• Genehmigung der Aufsichtsbehörden in mehreren Ländern zur Einleitung einer klinischen Phase-1-Studie wurde erteilt
• Die weltweite Studie wird ausgeweitet, um Patienten an voraussichtlich 20 Standorten in 11 Ländern einzubeziehen

Cambridge, MA, 7. April 2026 – AIRNA, ein Biotech-Unternehmen, das Pionierarbeit im Bereich der RNA-Editierungs-Therapeutika leistet, um das Leben von Patienten mit seltenen und verbreiteten Erkrankungen zu verbessern, gab heute bekannt, dass im Rahmen der weltweiten klinischen Phase-1-Studie mit AIR-001 – AIRNAs potenziell führendem RNA-Editierungs-Kandidaten zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATM) – der erste Patient seine erste Dosis erhalten hat.

„RNA-Editing hat das Potenzial, Menschen mit Erbkrankheiten wie AATM eine funktionelle Heilung zu ermöglichen“, sagte Dr. Jacob S. Elkins, Chief Medical Officer von AIRNA. „Vielversprechende präklinische Daten deuten darauf hin, dass AIR-001 das Potenzial hat, die funktionellen AAT-Spiegel zu erhöhen, um sowohl die Lungen- als auch die Lebermanifestationen der AATM zu behandeln, und zwar mit einem reversiblen und wiederholbaren Dosierungsansatz. Wir freuen uns darauf, diese Entwicklung in unserer weltweiten klinischen Studie RepAIR1 weiterzuführen und unsere Erkenntnisse in konkrete Ergebnisse für die Patienten umzusetzen.“

Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für AIR-001 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation, ODD) zur Behandlung von AATM erteilt hat.

AATM ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die durch Mutationen im SERPINA1-Gen verursacht wird, welche zu einem Rückgang des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin (M-AAT)-Proteins führen und eine fortschreitende Lungenerkrankung sowie Leberschäden zur Folge haben. AIR-001, ein subkutan verabreichtes GalNAc-Oligonukleotid, soll die häufigste krankheitsverursachende Mutation des AATM (PiZ) auf RNA-Ebene korrigieren, indem es endogene ADAR-Enzyme rekrutiert, um die SERPINA1-mRNA präzise zu editieren. Die Editierung von RNA korrigiert krankheitsverursachende Mutationen auf RNA-Ebene, ohne die DNA zu spalten oder dauerhaft zu verändern, und ermöglicht so einen reversiblen und wiederholbaren Behandlungsansatz. Durch die Behebung des zugrunde liegenden genetischen Defekts und die Wiederherstellung des AAT-Proteinspiegels hat AIR-001 das Potenzial, sowohl die Lungen- als auch die Lebermanifestationen des AATM zu behandeln.

Die klinische Phase-1-Studie mit dem Namen RepAIR1(NCT07431112) ist eine offene, integrierte Studie zur Untersuchung von Einzeldosen mit steigender Dosierung sowie Mehrfachdosierungen bei Erwachsenen mit AATM, die den PiZZ-Genotyp aufweisen. Die Studie dient der Bewertung der Sicherheit sowie der pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Reaktion auf AIR-001, gemessen anhand der Veränderungen des Gesamt-AAT, des funktionellen AAT, des Z-AAT und des M-AAT. Es werden etwa 54 Patienten in die Studie aufgenommen. Die Studie wurde von den Aufsichtsbehörden mehrerer Länder genehmigt. Derzeit werden Patienten in Australien und im Vereinigten Königreich in die Studie aufgenommen, und es wird erwartet, dass diese schließlich auf schätzungsweise 20 Standorte in 11 Ländern ausgeweitet wird.

Über AIR-001

AIR-001 ist AIRNAs führender therapeutischer RNA-Editing-Kandidat für den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM), eine genetisch bedingte Erkrankung, die meist durch die PiZ-Mutation im SERPINA1-Gen verursacht wird. AIR-001 soll die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung beheben und die Produktion des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin-Proteins wiederherstellen. Dadurch sollen sowohl die Lungen- als auch die Lebermanifestationen des AATM behandelt werden. AIR-001 wird durch subkutane Injektion verabreicht und ist für eine unkomplizierte, wiederholte Verabreichung geeignet. AIR-001 hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels erhalten.

Über AIRNA

AIRNA ist ein Unternehmen in der klinischen Phase, das RNA-Editierungsmedikamente entwickelt, die darauf abzielen, krankheitsverursachende genetische Mutationen zu reparieren und vorteilhafte Mutationen einzuführen, die die menschliche Gesundheit fördern. Die firmeneigene Plattform basiert auf Forschungsarbeiten der Pioniere der RNA-Editierung und Mitbegründer Thorsten Stafforst (Universität Tübingen) und Jin Billy Li (Stanford University). AIRNA arbeitet an einer Reihe von RNA-Editierungs-Therapeutika, allen voran ein Produktkandidat für den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATM). AIRNA hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, und unterhält eine Forschungsniederlassung in Tübingen, Deutschland. Weitere Informationen erhalten Sie unter https://airna.com/.

Medien:

Michael Galfetti
Ten Bridge Communications
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