AIRNA startet die Entwicklung einer neuen Klasse von RNA-Editing-Therapeutika für seltene und häufige Krankheiten
- Weiterentwicklung der RESTORE+™ RNA-Editing-Plattform der nächsten Generation auf der Grundlage der bahnbrechenden Forschung der Gründer Thorsten Stafforst und Jin Billy Li
- Anfängliche Finanzierung in Höhe von 30 Millionen Dollar unter der Leitung von ARCH Venture Partners
- Geführt von einem erfahrenen Team, zu dem President and CEO Kris Elverum, CSO Sriram Sathyanarayanan und Board Chair Rodger Novak gehören
Cambridge, Massachusetts, USA, und Tübingen, Deutschland, 19. September 2023 – AIRNA, ein Biotech-Unternehmen, das Pionierarbeit im Bereich RNA-Editing-Therapeutika leistet, um die Gesundheit von Patienten mit seltenen und häufigen Erkrankungen wiederherzustellen, trat heute mit einer anfänglichen Finanzierung von 30 Millionen US-Dollar unter der Leitung von ARCH Venture Partners aus dem sogenannten ‚Stealth-Mode‘ ins Licht der Öffentlichkeit. Die Finanzierung ermöglicht es dem erfahrenen Team von AIRNA, eine Pipeline von RNA-Editing-Therapeutika voranzutreiben, die auf der leistungsstarken und flexiblen RNA-Editing-Plattform RESTORE+™ basieren.
„RNA-Editing ist in der Lage, die nächste Generation von RNA-Therapeutika anzuführen, indem Krankheiten, die mit anderen Ansätzen nicht zugänglich sind, nun mit einem Medikament behandelt werden, das große Patientengruppen bedienen kann“, sagte Kris Elverum, President and CEO von AIRNA. „Wir haben das Privileg, als Gründer von AIRNA mit den Pionieren im RNA-Editing-Sektor zusammenzuarbeiten, um unsere RESTORE+TM-Technologieplattform voranzutreiben und erstklassige Therapeutika zu entwickeln.“
Die Mitbegründer von AIRNA, Thorsten Stafforst, Jin Billy Li, Paul Vogel und Tobias Merkle, waren die ersten, die Peer-Review-Arbeiten veröffentlichten, die ADAR-vermitteltes RNA-Editing und den Einsatz von Oligonukleotiden zur Rekrutierung endogener ADAR für gezieltes RNA-Editing vorzeigten. Die RESTORE+™-Plattform von AIRNA ist eine systematische Weiterentwicklung dieser bahnbrechenden Forschung, die eine Pipeline erstklassiger Produkte hervorbringt, indem die Sequenz, die Chemie und die Verabreichung jedes Therapeutikums für präzises, effizientes und sicheres RNA-Editing optimiert werden.
„Das präzise Editing von RNA begann vor über einem Jahrzehnt als Idee in meinem Labor“, so Thorsten Stafforst, Mitbegründer von AIRNA und Professor an der Universität Tübingen. „Nachdem ich mehrere technologische Verbesserungen vorgenommen habe, freue ich mich, dass AIRNA RNA-Editing-Therapeutika in präzise Medikamente verwandelt, die echte Auswirkungen auf das Leben von Patienten haben könnten.“
RNA-Editing ist eine disruptive therapeutische Form mit dem einzigartigen Potenzial, das volle Potenzial von genetisch definierten Medikamenten für seltene und häufige Krankheiten freizusetzen. Das ADAR-gerichtete RNA-Editing liefert ein sicheres Oligonukleotid, das so programmiert ist, dass es ein endogenes zelluläres Enzym, ADAR, rekrutiert, um eine präzise Modifikation der RNA eines Patienten einzuführen, was zu Veränderungen der codierten therapeutischen Proteine führt.
„AIRNA verfügt über eine einzigartige leistungsstarke Technologie, mit der die therapeutischen Eigenschaften von RNA-Editing-Medikamenten maximiert werden können. So verwirklichen wir die Vision, die Gesundheit von Patienten wiederherzustellen“, so Rodger Novak, Board Chair von AIRNA. „Wir sind jetzt in der Lage, die genetischen Anweisungen der RNA präzise umzuschreiben, was uns die Möglichkeit gibt, eine Vielzahl neuer Ziele und Krankheiten anzugehen.
Im ersten Schritt fördert AIRNA die Entwicklung eines branchenführenden Produktkandidaten zur Behandlung der vererbten genetischen Erkrankung Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD). AIRNA verfolgt mit RESTORE+ auch aktiv eine Pipeline von proprietären Programmen, um mehrere prävalente Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu behandeln.
„Die Art und Weise, wie AIRNAs neuartiger und spezifischer Ansatz ein breites Spektrum an therapeutischen Wirkungen erzielt, zeigt die anhaltende Kraft von tiefgreifenden wissenschaftlichen Erkenntnissen“, sagte Keith Crandell, Co-Founder and Managing Director bei ARCH Venture Partners. Sean Kendall, Partner, Europa, bei ARCH Venture Partners, fügte hinzu: „Die Präzision und Flexibilität der AIRNA-Plattform zeigt, was erreicht werden kann, wenn Spitzenteams über Kontinente hinweg zusammenarbeiten.“
Führungskraft und Gründer von AIRNA
Kris Elverum, President und Chief Executive Officer, AIRNA, war zuvor CEO von Diagon Therapeutics und hatte verschiedene Führungspositionen bei Rubius Therapeutics, Turnstone Biologics und SQZ Biotech inne.
Dr. Sriram Sathyanarayanan, PhD, Chief Scientific Officer, AIRNA, war zuvor CSO bei Codiak BioSciences und hatte Führungspositionen bei Jounce und Merck inne.
Dr. Rodger Novak, MD, Board Chair, AIRNA, war Mitbegründer und ehemaliger Chairman und CEO von CRISPR Therapeutics und ist Mitglied mehrerer Aufsichtsräte von Biotech-Unternehmen.
Dr. Paul Vogel, PhD, Founder and Vice President, AIRNA, verfügt über mehr als 10 Jahre Erfahrung im zielgerichteten RNA-Editing und hat in den Laboren unserer wissenschaftlichen Gründer studiert.
Dr. Tobias Merkle, PhD, Founder, Senior Director, Plattform bei AIRNA, verfügt über 9 Jahre Erfahrung in der RNA-Editing-Forschung und war zuvor Senior Research Scientist bei Roche.
Dr. Thorsten Stafforst, PhD, Founder, Professor an der Universität Tübingen, leistet seit 2011 Pionierarbeit im Bereich ADAR-vermitteltes RNA-Basis-Editing und war der erste, der auf diesem Gebiet eine Peer-Review-Veröffentlichung publiziert hat. Er hat mehr als 40 Peer-Review-Publikationen mitverfasst.
Dr. Jin Billy Li, PhD, Founder, Associate Professor an der Stanford University, forscht seit 2006 am ADAR-vermittelten RNA-Editing und sein Labor hat bedeutende Beiträge zur ADAR-bezogenen Biologie und Technik geleistet. Er hat 83 Peer-Review-Publikationen mitverfasst.
Über ARCH Venture Partners
ARCH Venture Partners gründet und investiert in bahnbrechende biowissenschaftliche und technologische Unternehmen. Das Unternehmen ist ein anerkannter Marktführer im Bereich der Kommerzialisierung von Technologien, die in akademischen Einrichtungen, Forschungsgruppen von Unternehmen und nationalen Labors entwickelt wurden. ARCH investiert in erster Linie in Unternehmen, die es gemeinsam mit führenden Wissenschaftlern und Unternehmern gründet, um Innovationen in den Bereichen Biowissenschaften und Naturwissenschaften auf den Markt zu bringen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.archventure.com.
Über AIRNA
AIRNA leistet Pionierarbeit bei der Entdeckung und Entwicklung von RNA-Editing-Therapeutika, um genetisch definierte Medikamente für Patienten mit seltenen und häufigen Krankheiten zu bieten. RNA-Editing ist in der Lage, die nächste Generation von RNA-Therapeutika anzuführen, indem Krankheiten, die mit anderen Ansätzen nicht zugänglich sind, mit einem Medikament behandelt werden, das bequem neu dosiert und hergestellt werden kann. Die Gründer von AIRNA, Thorsten Stafforst (Universität Tübingen) und Jin Billy Li (Stanford University), entwickelten als Erste einen therapeutischen Ansatz für ein präzises RNA-Editing. AIRNA hat diese bahnbrechende Forschung weiterentwickelt und die RESTORE+TM RNA-Editing-Plattform zur Wiederherstellung der Gesundheit von Patienten etabliert.
AIRNA entwickelt sein erstes therapeutisches Programm, einen branchenführenden Produktkandidaten zur Behandlung der vererbten genetischen Erkrankung Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) sowie eine Pipeline therapeutischer Kandidaten zur Behandlung mehrerer Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf. Die anfängliche Finanzierung des Unternehmens wurde von ARCH Venture Partners mit Beteiligung von ND Capital, Fast Track Initiative (FTI), Novalis und Codon Capital geleitet. AIRNA hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, mit Forschungsbetrieben in Tübingen, Deutschland. Weitere Informationen finden Sie unter www.airna.com.