AIRNA erhält in zweiter Finanzierungsrunde überzeichnete Finanzierung von 155 Millionen USD für die klinische Phase-I/II-Studie zu Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz und zukünftiger Pipeline

Finanzierung unter Leitung von Venrock Healthcare Capital Partners mit Co-Lead Forbion Growth und Beteiligung von RTW Investments, Nextech Invest und anderen neuen Investoren

Aktuelle Investoren ARCH Venture Partners, Forbion Ventures, ND Capital und andere beteiligten sich ebenfalls

Es wird erwartet, dass AIRNA in der zweiten Jahreshälfte 2025 einen Antrag auf eine klinische Studie für einen Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD)-Produktkandidaten (AIR-001) mit einem potenziellen Best-in-Class-Profil stellen wird.

Cambridge, Massachusetts, USA, und Tübingen, Deutschland, 1. April 2025 – AIRNA, ein Biotech-Unternehmen, das Pionierarbeit im Bereich RNA-Editing-Therapeutika leistet, um das Leben von Patienten mit seltenen und häufigen Erkrankungen zu verändern, gab heute den Abschluss einer überzeichneten Finanzierung in zweiter Finanzierungsrunde in Höhe von 155 Millionen USD bekannt.

Die Finanzierung wurde von Venrock Healthcare Capital Partners geleitet, gemeinsam mit Forbion Growth, und umfasste die Beteiligung von RTW Investments, Nextech Invest, ARCH Venture Partners, Forbion Ventures, ND Capital und anderen neuen und bestehenden Investoren. AIRNA wird die Mittel nutzen, um seinen führenden Produktkandidaten für RNA-Editing (AIR-001) für AATD in eine klinische Phase-I/II-Studie zu bringen und eine Pipeline neuartiger RNA-Editing-Medikamente für kardiometabolische und andere Krankheiten zu entwickeln.

„AIRNA entwickelt eine neue Klasse genetischer Medikamente, die funktionelle Heilungen für eine Vielzahl von Krankheiten bieten könnten“, so Kris Elverum, President und Chief Executive Officer von AIRNA. „Diese Partnerschaft mit neuen und bestehenden Investoren ermöglicht es uns, Patienten mit AATD schnell AIR-001 zu liefern und eine Arzneimittel-Pipeline voranzutreiben, um das volle Potenzial von RNA-Editing auszuschöpfen.“

AATD wird von Mutationen des SERPINA1-Gens verursacht, die zu unzureichenden Mengen des funktionellen Alpha-1-Antitrypsin (M-AAT)-Proteins führen, was Lungen- und Lebererkrankungen zur Folge hat. AIR-001 repariert präzise die häufigste schädliche SERPINA1-Mutation (PiZ), um die zugrunde liegende Ursache sowohl für Lungen- als auch Lebererkrankungen zu behandeln und die funktionelle M-AAT-Produktion wiederherzustellen. AIR-001 wurde für eine potente und beständige M-AAT-Produktion, eine bequeme, subkutane Verabreichung und gut verträgliche Sicherheit entwickelt, um Patienten eine ausgezeichnete therapeutische Option zu bieten.

„Patienten mit AATD haben nur begrenzte therapeutische Optionen, und AIRNA entwickelt ein potenziell branchenführendes Medikament seiner Klasse, das hinsichtlich Potenz, Beständigkeit und Sicherheit optimiert wurde“, so Dr. Ken Greenberg, partner bei Venrock Healthcare Capital Partners. „Venrock freut sich, mit dem herausragenden Team von AIRNA und einem erstklassigen Konsortium von Investoren zusammenzuarbeiten, um Patienten neuartige RNA-Editing-Medikamente zur Verfügung zu stellen.“

Die eigene Plattform von AIRNA nutzt natürliche Mechanismen, um eine Ziel-RNA mit einem sicheren und flexiblen Medikament potent zu modifizieren. Das präzise RNA-Editing hat das einzigartige Potenzial, sicher nützliche genetische Varianten einzuführen, die eine optimale Gesundheit fördern, sowie krankheitsfördernde Mutationen, wie z. B. solche, die AATD verursachen, zu reparieren. AIRNA identifiziert Varianten, die die Gesundheit durch Humangenetik beeinflussen, und entwickelt neue Medikamente, um das Leben von Patienten mit kardiometabolischen und anderen Krankheiten zu verbessern.

„Der innovative Ansatz des RNA-Editing von AIRNA hat das besondere Potenzial, die Gesundheit großer Populationen zu verbessern, da gesunde genetische Varianten für viele Erkrankungen eingeführt werden. Wir freuen uns, die Erweiterung der AIRNA-Pipeline mit lebensverändernden Medikamenten und die Entwicklung von AIR-001 in der Klinik zu unterstützen“, sagte Dirk Kersten, Managing Partner bei Forbion.

Neben dieser Finanzierung gab AIRNA die Ernennung von Dr. Melissa McCracken, einer partner bei Nextech Invest, als Board of Directors bekannt. Dr. McCracken kann auf eine Erfolgsbilanz in der Entwicklung der nächsten Generation innovativer Biopharmaunternehmen zurückblicken, mit Schwerpunkt auf Präzisionsansätzen.

Über AIRNA

AIRNA macht sich Fortschritte in der Genetik zunutze, um transformative RNA-modifizierende Medikamente zu entwickeln, die die menschliche Gesundheit verbessern, sowohl für seltene also auch für breite Populationen. Die RNA-Editing bietet die Präzision genmedizinischer Ansätze bei gleichzeitiger Aufrechterhaltung der Behandlungsfreundlichkeit, Flexibilität und Reversibilität. Unsere firmeneigene Plattform basiert auf bahnbrechenden Forschungsergebnissen von Pionieren in diesem Bereich und den Mitbegründern des Unternehmens Thorsten Stafforst (Universität Tübingen) und Jin Billy Li (Stanford University) und ermöglicht optimale Potenz, Sicherheit und Verabreichung.

AIRNA entwickelt eine robuste Pipeline von therapeutischen Kandidaten, die funktionelle Heilung für schwere oder chronische Krankheiten bieten sollen, indem sie schädliche genetische Varianten reparieren oder nützliche Varianten einführen, die eine optimale Gesundheit fördern. Das führende Programm von AIRNA hat das Potenzial, ein branchenführendes Therapeutikum für Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz (AATD) zu werden. AIRNA hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, mit Forschungsbetrieben in Tübingen, Deutschland. Weitere Informationen erhalten Sie unter https://airna.com/.

Medien:
Julie Perlin
Ten Bridge Communications
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